分子生物学 第 8 章 第 3 节：基因治疗
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8.3.1 基因治疗的途径
- ex vivo 途径（体外途径）：将外源基因的载体在体外导入人体自身细胞或异体细胞，经体外细胞扩增后输回人体
- in vivo 途径（体内途径）：将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体上，直接导入到人体内
8.3.2 基因治疗中的病毒载体
- 用于基因治疗的病毒载体应具备的条件： 1. 携带外源基因并能装配成病毒颗粒 2. 介导外源基因的转移和表达 3. 对机体没有致病力
- 病毒载体的分类：
- 重组型病毒载体：以完整的病毒基因组为改造对象，有选择性地删除病毒的某些必需基因，所缺失的必需基因的功能由同时导入细胞中的外源基因表达单位提供
- 无病毒基因的病毒载体：由重组载体和辅助系统组成
8.3.3 基因治疗中的非病毒载体
- 裸 DNA（自由 DNA）
- 脂质体
- 多聚复合物 polyplex
- DNA 微球 DNA-nanospheres
8.3.4 基因治疗中的问题
- 靶向性基因导入系统
- 外源基因表达的可控性
- 治疗基因过少
8.3.5 肿瘤的基因治疗
- 主动免疫治疗：接种肿瘤疫苗，利用肿瘤细胞或相关蛋白、多肽等抗原，激活患者自身免疫系统，诱导宿主产生免疫应答，从而阻止肿瘤生长、转移和复发、
- 被动免疫治疗：又称为过继免疫治疗 （adoptive immunotherapy），被动地将具有抗肿瘤活性的免疫制剂或者细胞过继回输到肿瘤患者机体进行治疗
8.3.6 非特异性免疫调节剂治疗
- 包括：
- 效应细胞刺激剂
- 免疫负调控抑制剂